یک درمان تجربی با سلول‌های بنیادی، پس از بازیابی موفقیت‌آمیز توانایی طبیعی تولید انسولین در تعدادی از بیماران دیابت نوع ۱، در پایان دادن به وابستگی به انسولین مؤثر بوده است.

پس از یک سال دریافت این درمان که با نام Zimislecel شناخته می‌شود، ۱۰ نفر از ۱۲ بیمار توانستند به طور کامل استفاده از انسولین را متوقف کنند، در حالی که دو بیمار دیگر به دوز‌های بسیار کمتری نسبت به قبل نیاز داشتند.

محققان اکنون در حال آماده‌سازی برای ارائه درخواست رسمی برای تأیید توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده در پنج سال آینده هستند.

این درمان متکی بر سلول‌های بنیادی اصلاح‌شده در آزمایشگاه است تا به سلول‌های جزایر پانکراس تبدیل شوند که مسئول تولید هورمون انسولین هستند. پس از تزریق این سلول‌ها به جریان خون بیمار، آنها به کبد می‌روند، جایی که مستقر می‌شوند و شروع به تولید طبیعی انسولین می‌کنند و جایگزین سلول‌های آسیب‌دیده در پانکراس می‌شوند.

نتایج نشان داد که بیماران بهتر توانسته‌اند سطح قند خون خود را تنظیم کنند، به طوری که درصد افرادی که در محدوده سالم باقی می‌مانند، در طول یک سال از حدود ۵۰درصد به بیش از ۹۳درصد افزایش یافته است. نوسانات قند خون بعد از غذا نیز شدت کمتری داشت.

این مطالعه شامل بیمارانی با یک زیرگروه نادر از دیابت نوع ۱ به نام عدم آگاهی از هیپوگلیسمی (HAA) بود. این وضعیت زمانی رخ می‌دهد که بیماران علائم قند خون پایین شدید مانند تعریق یا لرزش را تجربه نمی‌کنند که خطر غش، تشنج یا حتی مرگ را افزایش می‌دهد.

در میان شرکت‌کنندگان، آماندا اسمیت، ۳۶ ساله، اهل لندن بود که گفت: فقط شش ماه پس از دریافت تزریق، استفاده از انسولین را به طور کامل متوقف کردم. این مانند آغاز یک زندگی کاملاً جدید است.

این درمان جدید به سلول‌های گرفته شده از اهداکنندگان فوت شده متکی نیست. در عوض، سلول‌های بنیادی کاملاً در آزمایشگاه تولید می‌شوند و منبعی پایدار و مقیاس‌پذیر را فراهم می‌کنند که عاری از محدودیت‌های مرتبط با کمبود اهداکنندگان است.

علی‌رغم اثربخشی این درمان، پروتکل فعلی مستلزم آن است که بیماران برای جلوگیری از رد سلول‌های جدید توسط بدن، دارو‌های سرکوب‌کننده سیستم ایمنی مصرف کنند، مشکلی که محققان امیدوارند در آینده آن را کاهش دهند.

دکتر ترور ریچمن، جراح و یکی از نویسندگان این مطالعه، گفت: برای اولین بار، ما جایگزینی بیولوژیکی کامل سلول‌های تولیدکننده انسولین را در یک روش واحد که ایمن، مؤثر و با حداقل تهاجم است، نشان داده‌ایم.

وی افزود: این مطالعه ما را به درمان قطعی دیابت نوع ۱ نزدیک‌تر می‌کند.

شایان ذکر است که توسعه این درمان ۲۵ سال پیش توسط پدر دختری که به دیابت نوع ۱ مبتلا شده بود، آغاز شد که تلاش‌های خود را وقف یافتن درمان کرد. اولین آزمایش موفقیت‌آمیز در سال ۲۰۲۱ با برایان شیتون انجام شد که از هیپوگلیسمی شدید رنج می‌برد. به گفته ورتکس، تولیدکننده دارو، او بعداً به دلایلی غیرمرتبط با درمان درگذشت.

این مطالعه در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شده است.