3 نفر مبتلا به بیماری‌های وراثتی با فناوری کریسپر درمان شدند

محققان آمریکایی برای اولین بار سه شخص مبتلا به بیماری های وراثتی را با فن آوری کریسپر تحت درمان قرار دادند.

به گزارش ایسنا و به نقل از نیوساینتیست، دو مریض مبتلا به تالاسمی و یک بیمار مبتلا به کم خونی داسی شکل، بعد از اصلاح ژنتیکی سلول های بنیادی مغز استخوان با فن آوری کریسپر، دیگر به انتقال خون که معمولاً برای درمان نوع شدید این بیماری های وراثتی بکار میرود، نیاز نخواهند داشت.

محققان در این آزمایش، برای اولین بار از فن آوری کریسپر برای درمان اختلالات ژنتیکی وراثتی استفاده کردند. "هایدار فرانگول" (Haydar Frangoul)، محقق "مؤسسه پژوهشی سارا کانون" (SCRI) و از محققان این پروژه اظهار‌کرد: نتیجه این آزمایش نشان می‌دهند که میتوان بیماران مبتلا به تالاسمی بتا و کم خونی داسی شکل را با روش جدیدی درمان کرد.

تالاسمی بتا و کم خونی داسی شکل، بیماری هایی هستند که در اثر جهش هایی ایجاد می شوند که هموگلوبین را تحت‌تأثیر قرار می دهند. افرادی که به انواع شدید این بیماریها مبتلا هستند، به تزریق منظم خون نیاز دارند.

این پژوهش جدید، الهام بخش ابداع درمان هایی شده است که هموگلوبین جنینی را تقویت می کنند. محققان در این آزمایش که با همکاری شرکتهای "CRISPR Therapeutics" و "Vertex" انجام شده، سلول های بنیادی مغز استخوان را از بدن اشخاص بیرون کردند و سپس ژنی را که به تولید هموگلوبین جنینی منجر می شود، با استفاده از فن آوری کریسپر غیرفعال کردند.

سلول های الباقی مغز استخوان، با شیمی درمانی از بین میروند و سپس، سلول های اصلاح شده جای آن ها را می گیرند ولی شیمی درمانی میتواند عوارض جانبی جدّی من جمله ناباروری را بهمراه داشته باشد.

دو مریض مبتلا به تالاسمی که با این روش درمان شده اند، از زمان درمان تا به حال دیگر به تزریق خون نیاز پیدا نکرده اند. بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل نیز ۹ ماه بعد از درمان، نیازی به تزریق خون نداشتند.

"مارینا کاوازانا" (Marina Cavaana)، از این پروژه اظهار‌کرد: نتیجه این پژوهش، عالی هستند. با این سه ، بعضی عوارض جانبی ناشی از را متحمل شده اند ولی ژن کریسپر، روشی ایمن می رسد. در هر حال بیماران باید سایر عمر مورد باشند تا از عدم وجود عوارض جانبی حاصل شود.

در مجموع پنج نفر با این روش تحت درمان قرار گرفته اند. این آزمایش به خاطر شیوع کروناویروس (Coronaviruses)، به حالت تعلیق درآمده بود ولی اینک از سر گرفته شده است.